如果III期臨床試驗(yàn)效果通過驗(yàn)證，預(yù)計(jì)能馬上應(yīng)用。
作為最有希望抗擊新型冠狀病毒的藥物，瑞德西韋（Remdesivir）正式進(jìn)入了III期臨床試驗(yàn)。
2月2日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品評(píng)審中心（CDE）發(fā)布公示表示這項(xiàng)針對(duì)新型冠狀病毒肺炎的藥物瑞德西韋的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲受理；2月3日（今天），中日友好醫(yī)院將立即在武漢疫區(qū)開始預(yù)計(jì)長達(dá)一個(gè)多月的臨床研究，給抗擊疫情帶來希望。
據(jù)全球最大的臨床試驗(yàn)注冊(cè)機(jī)構(gòu)ClinicalTrials.gov PRS顯示，這是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的多中心的III期臨床研究，以評(píng)估Remdesivir的療效和安全性。總樣本量預(yù)估為270例，入組輕、中度新冠肺炎患者，試驗(yàn)預(yù)期于2月3日開始，4月27日結(jié)束，由中日友好醫(yī)院副院長、中華醫(yī)學(xué)會(huì)呼吸病學(xué)分會(huì)副主任委員曹彬牽頭。
首次規(guī)模臨床實(shí)驗(yàn)，是否有效將得到驗(yàn)證
業(yè)界對(duì)于瑞德西韋進(jìn)入III期臨床試驗(yàn)是抱有很大希望，其信心主要來源于，美國首例新型冠狀病毒患者在病情惡化后接受Remdesivir的注射治療，隔天癥狀出現(xiàn)了大幅改善。
1月31日，頂尖醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）在線發(fā)表了一篇論文，詳細(xì)描述了此患者就醫(yī)、診斷、治療及其臨床表現(xiàn)，引起了很大轟動(dòng)。
據(jù)論文描述，1月19日，一名由武漢返美的35歲男子在華盛頓州一家急診就診；20日，美國疾病預(yù)防控制中心（CDC）檢測(cè)其2019-nCoV陽性后將其送入醫(yī)院進(jìn)行隔離治療；第5天開始，患者病情出現(xiàn)惡化；在入院的第7天，醫(yī)生給患者注射了一種尚在研發(fā)階段的抗病毒藥物，即為Remdesivir；緊接著第8天，患者的臨床表現(xiàn)出現(xiàn)了轉(zhuǎn)變，他停止了吸氧，氧飽和度值提高到94%至96%，先前的雙側(cè)下葉羅音不再存在，同時(shí)食欲得到改善，除了間歇性干咳和流鼻涕，已沒有其他癥狀。
“截至1月30日，患者仍在住院。但他已經(jīng)不再發(fā)熱，除咳嗽外，所有癥狀均已緩解，且咳嗽的程度正在減輕。”
在此基礎(chǔ)上，業(yè)內(nèi)對(duì)進(jìn)一步大規(guī)模臨床試驗(yàn)抱有期待。而選擇在武漢進(jìn)行的III期臨床試驗(yàn)，其最大特點(diǎn)就是總樣本量高達(dá)270例。就理論而言，經(jīng)過嚴(yán)肅設(shè)計(jì)和執(zhí)行的大規(guī)模隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)具有最高級(jí)別的可信度，它也是正式推廣應(yīng)用之前非常關(guān)鍵的一步驗(yàn)證。而在大規(guī)模試驗(yàn)中，藥物是否真的對(duì)該病毒有效和是否對(duì)每一位患者安全都將得到更有說服力的答案。
瑞德西韋是否安全與有效？
因?yàn)槿鸬挛黜f尚處于研發(fā)階段，不能隨便使用，因此目前對(duì)于它的安全性和有效性，爭議最大。
瑞德西韋是一種核苷酸類似物，原理是抑制依賴RNA的RNA合成酶（RdRp），一開始是針對(duì)埃博拉病毒所開發(fā)的。由于冠狀病毒里同樣有RdRp，所以業(yè)內(nèi)研究者推測(cè)其對(duì)冠狀病毒也有效。
在聲明中，瑞德西韋的提供者吉利德也強(qiáng)調(diào)該藥物尚未獲批，還未證明其安全和有效性，只是在主治醫(yī)師和當(dāng)?shù)乇O(jiān)管機(jī)構(gòu)要求下，權(quán)衡了風(fēng)險(xiǎn)和效益比，提供了少數(shù)瑞德西韋作為新型冠狀病毒患者的緊急治療方案。
不過對(duì)于安全性，業(yè)內(nèi)人普遍表示樂觀，“某種程度上安全性是可以保障的，現(xiàn)在的臨床試驗(yàn)主要是需要證明其對(duì)新冠病毒真的有效。因?yàn)槊绹哪且焕颊撸锌赡苁且驗(yàn)檫@個(gè)藥物，也有可能是因?yàn)樽陨砻庖撸灿锌赡苁侵笆褂玫乃幬锲鹦А?/strong>”
因此，按照業(yè)內(nèi)人的分析，對(duì)于藥物的有效性驗(yàn)證，此次在武漢進(jìn)行的III 期臨床實(shí)驗(yàn)舉足輕重。
根據(jù)美國臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)庫ClinicalTrials顯示，吉利德正在配合中國的衛(wèi)生部門開展一項(xiàng)隨機(jī)、對(duì)照試驗(yàn)，以確定使用Remdesivir治療新冠病毒（2019-nCoV）感染者是否安全和有效。
同時(shí)ClinicalTrials信息顯示，目前該藥物有一項(xiàng)由美國國立衛(wèi)生研究院和剛果埃博拉治療中心共同進(jìn)行的Ⅱ和Ⅲ期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行。
藥品落實(shí)進(jìn)度高于預(yù)期，其他研究同步進(jìn)行
就瑞德西韋來看，從藥物療效的發(fā)現(xiàn)到推進(jìn)落實(shí)到疫區(qū)的研究，在協(xié)作之下，整體上動(dòng)作是很快的。
一般來說，新藥上市需要經(jīng)過動(dòng)物實(shí)驗(yàn)、I 期、II期、III期臨床實(shí)驗(yàn)，通常要經(jīng)過幾年甚至數(shù)十年。而從1月30日首例見效到今天引入國內(nèi)進(jìn)行臨床試驗(yàn)，速度可以說是非常之快。
其實(shí)對(duì)于新藥的試驗(yàn)，各方機(jī)構(gòu)都是非常審慎的。雖然FDA給極其緊急的藥物臨床應(yīng)用開了一個(gè)綠色通道——“同情用藥”（2009年特別制定的一項(xiàng)政策），如此次美國對(duì)首例新冠病毒患者用未上市的瑞德西韋，但是它表示醫(yī)院采用“同情用藥”的方式是需要在非常嚴(yán)格的條件下進(jìn)行的：針對(duì)的是具有立即威脅生命狀況或嚴(yán)重疾病、且無法納入臨床試驗(yàn)的患者來獲得研究性醫(yī)療產(chǎn)品，且沒有其他可比或令人滿意的替代療法。
而在我國，《藥品管理法》第二十三條也明確指出，“對(duì)正在開展臨床試驗(yàn)的用于治療嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段的疾病的藥物，經(jīng)醫(yī)學(xué)觀察可能獲益，并且符合倫理原則的，經(jīng)審查、知情同意后可以在開展臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)內(nèi)用于其他病情相同的患者。”
因此雖然瑞德西韋的推進(jìn)進(jìn)度非常之快，但是各方也十分謹(jǐn)慎。
此外，針對(duì)新型冠狀病毒，目前還有其他研究也正在進(jìn)行。根據(jù)中國臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心顯示，截至2月2日，注冊(cè)為“新型冠狀病毒”的臨床試驗(yàn)有21個(gè)，包括洛匹那韋/利托那韋+干擾素-α2b、連花清瘟、血必凈注射液、糖皮質(zhì)激素、各類中藥等研究。
考慮現(xiàn)實(shí)情況，針對(duì)這來勢(shì)洶洶的新型冠狀病毒，如果III期臨床試驗(yàn)效果通過驗(yàn)證，預(yù)計(jì)能馬上應(yīng)用。總體來看，雖然疫情焦灼，我們?nèi)孕璧却R床數(shù)據(jù)驗(yàn)證其安全、有效。
